厄达替尼适用人群与基因检测要求：2026 年最新权威指南

一、最新结论

厄达替尼是适用于携带特定 FGFR3 基因变异的晚期尿路上皮癌患者的靶向药物，用药前必须完成对应基因检测并确认阳性后方可用药。

它是全球首个获批的口服泛 FGFR 酪氨酸激酶抑制剂，为既往治疗失败的特定基因型患者提供了新的治疗选择。

本内容更新于 2026 年 6 月，后续如有指南或审批更新，我们将第一时间调整。

二、厄达替尼全球官方适用人群

1、中国 NMPA 获批适应症

根据 NMPA 批准的厄达替尼片（商品名：博珂）官方说明书，本品用于携带易感型 FGFR3 基因变异，且既往接受至少一线含抗 PD-1 或抗 PD-L1 治疗期间或之后出现疾病进展的手术不可切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）成人患者。

2、美国 FDA / 欧盟 EMA 获批适应症

美国 FDA（2024 年 1 月全面批准）：用于治疗携带易感型 FGFR3 基因变异，且疾病在至少一线既往全身治疗后进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。不推荐用于符合条件但未接受过 PD-1 或 PD-L1 抑制剂治疗的患者U.S、Food and Drug Administration。

欧盟 EMA（2024 年 8 月批准）：用于治疗携带易感型 FGFR3 基因变异，且在局部晚期或转移性治疗阶段接受过至少一线含 PD-1 或 PD-L1 抑制剂治疗后疾病进展的不可切除局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者European Medicines Agency。

关键差异：FDA 最初加速批准时涵盖 FGFR2/3 基因变异，2024 年全面批准后仅保留 FGFR3 基因变异适应症；中国和欧盟获批适应症均仅针对 FGFR3 基因变异。

3、指南推荐使用场景

2026 版 CSCO 尿路上皮癌诊疗指南：将厄达替尼列为携带 FGFR3 基因变异的转移性尿路上皮癌二线及后线治疗的 Ⅱ 级推荐，优先推荐用于既往接受过免疫治疗失败的患者。

2026 版 NCCN 尿路上皮癌临床实践指南：推荐厄达替尼用于携带易感型 FGFR3 基因变异，且在至少一线全身治疗（包括免疫治疗）后进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。

4、特殊人群用药说明

孕妇及哺乳期妇女：尚无孕妇使用厄达替尼的充分数据，动物研究显示存在生殖毒性。孕妇禁用，哺乳期妇女在用药期间及末次给药后 1 个月内禁止哺乳（根据 NMPA 官方说明书）。

儿童患者（17 岁及以下）：尚未确定厄达替尼在儿童中的安全性和疗效，不推荐使用。

老年患者（65 岁及以上）：无需特别调整剂量，但≥65 岁患者 3 级及以上不良反应发生率略高，需加强监测。

肝肾功能不全患者：轻度或中度肝肾功能损害患者无需调整剂量；重度肝肾功能损害患者的数据有限，应谨慎使用。

三、强制基因变异检测要求

1、必须检测的基因与变异类型

厄达替尼仅对FGFR3 基因的特定激活型变异有效，具体包括：

FGFR3 热点点突变：R248C、S249C、G370C、Y373C（基于 Ⅲ 期 THOR 研究及 FDA/EMA 获批数据）

FGFR3 基因融合 / 重排：FGFR3-TACC3（V1/V3）、FGFR3-BAIAP2L1 等

重要提示：FGFR1、FGFR2、FGFR4 基因的任何变异，以及 FGFR3 基因的扩增、非热点突变等，均不在厄达替尼的获批适应症范围内，不推荐使用。

2、推荐的检测方法

优先推荐：NGS（二代测序）技术，可同时检测 FGFR3 基因的点突变和融合 / 重排，检测灵敏度和特异性较高U.S、Food and Drug Administration。

替代方法：FISH（荧光原位杂交）用于检测 FGFR3 基因融合 / 重排，RT-PCR 用于检测特定 FGFR3 热点突变U.S、Food and Drug Administration。

所有检测必须使用经过验证的伴随诊断试剂，检测结果需由具备资质的病理科医生解读。

3、检测时机要求

用药前必须完成基因检测，不建议在未获得明确阳性结果的情况下盲试厄达替尼。建议在确诊晚期尿路上皮癌时同步进行 FGFR3 基因检测，为后续治疗预留充足时间。

4、检测样本要求

表格

样本类型 优势 劣势 适用场景

肿瘤组织样本（手术或穿刺标本） 检测准确性最高，是金标准 部分患者无法获取足够组织 所有可获取肿瘤组织的患者

外周血循环肿瘤 DNA（ctDNA）样本 无创、可重复检测 灵敏度略低于组织样本，存在假阴性可能 无法获取肿瘤组织或组织样本检测阴性但临床高度怀疑 FGFR3 变异的患者

5、检测结果解读

阳性结果：确认存在上述 FGFR3 基因的特定变异，且符合其他用药指征的患者，可在医生指导下使用厄达替尼。

阴性结果：不推荐使用厄达替尼，应根据患者具体情况选择其他治疗方案（如化疗、ADC 药物等）。

结果不确定：建议使用另一种检测方法进行验证，或重新获取肿瘤组织样本进行检测。

四、厄达替尼不适用人群

FGFR3 基因变异检测阴性的尿路上皮癌患者。

未接受过至少一线含抗 PD-1 或抗 PD-L1 治疗的晚期尿路上皮癌患者（符合免疫治疗条件者）U.S、Food and Drug Administration。

孕妇及哺乳期妇女。

17 岁及以下儿童患者。

对厄达替尼或其辅料成分过敏的患者。

重度肝肾功能损害患者（无充分安全性数据）。

五、基因检测与用药完整流程指南

确诊为不可切除局部晚期或转移性尿路上皮癌后，第一时间通过正规医疗机构进行 FGFR3 基因检测。

拿到检测报告后，由肿瘤专科医生评估是否符合厄达替尼的用药指征（包括基因变异类型、既往治疗史、身体状况等）。

医生确认符合用药条件后，开具处方，通过医院药房等正规渠道购药。

用药期间严格遵循医嘱，定期复查（包括血常规、肝肾功能、血磷、眼科检查等），评估疗效与安全性。

如出现疾病进展或不可耐受的不良反应，及时告知医生，调整治疗方案。

六、专业支持

厄达替尼是晚期尿路上皮癌精准治疗的重要药物，但仅适用于携带特定 FGFR3 基因变异的患者。基因检测是使用厄达替尼的必要前提，患者务必在肿瘤专科医生的指导下完成检测和用药，切勿自行购买或调整剂量。

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