莫洛替尼是什么药？JAK和ACVR1三重抑制剂，和芦可替尼有什么不一样
2026-07-26 00:34:29
溫時錦
莫洛替尼是什么药？
莫洛替尼（Momelotinib，前称CYT387）是全球首个JAK1/JAK2/ACVR1三重抑制剂，由葛兰素史克（GSK）研发，2023年9月获FDA批准用于治疗中度或高风险骨髓纤维化（MF）伴贫血的成人患者。与第一代JAK抑制剂芦可替尼不同，莫洛替尼不仅能抑制JAK-STAT通路减轻脾脏肿大和全身症状，还通过抑制ACVR1（ALK2）受体来降低铁调素（hepcidin）水平→改善贫血。这是它被称为"补血不伤血"的JAK抑制剂的核心原因。
| 对比维度 | 莫洛替尼 | 芦可替尼 |
|---|---|---|
| 靶点 | JAK1/JAK2 + ACVR1(ALK2) | JAK1/JAK2 |
| 对贫血的影响 | 改善贫血（降低铁调素） | 加重贫血（常见不良反应） |
| FDA获批 | 2023年9月 | 2011年11月 |
| 核心优势 | 唯一可改善MF贫血的JAK抑制剂 | 首个获批JAK抑制剂，十几年的数据积累 |
核心差异
芦可替尼在抑制JAK通路时抑制了正常的红细胞生成信号→约40%患者出现贫血加重。莫洛替尼通过额外抑制ACVR1→降低铁调素→释放肝脏储存的铁→支持红细胞生成→在控制MF症状的同时改善贫血。
莫洛替尼的获批历程
2023年9月FDA批准（Ojjaara）→2024年1月欧盟批准（Omjjara）→2024年英国、加拿大等多国陆续获批。中国尚未获批上市。关键III期研究MOMENTUM和SIMPLIFY-1证实了其改善贫血的独特优势。
温馨提示
莫洛替尼是骨髓纤维化治疗领域继芦可替尼、非戈替尼后的第三代JAK抑制剂，其"补血"特性填补了贫血MF患者的治疗空白。
免责声明：本文内容仅供参考，不构成医疗建议。