吉瑞替尼能用于新诊断的AML吗？一线治疗研究进展
2026-07-29 12:16:08
溫時錦
目前吉瑞替尼在中国的获批适应症是"FLT3突变阳性的复发或难治性AML"。但很多患者和家属关心：新诊断的AML能用吉瑞替尼吗？能不能一开始就用靶向药，跳过化疗？
当前状态
截至2026年7月，吉瑞替尼在中国尚未获批用于初诊AML的一线治疗。但在美国、欧洲和日本，吉瑞替尼已获批用于新诊断FLT3突变AML的维持治疗（移植后维持）。一线联合化疗的III期研究正在进行中。
一、全球一线治疗获批进展
| 地区 | 一线适应症 | 批准时间 |
|---|---|---|
| 美国FDA | 初诊FLT3突变AML（联合化疗） | 2023年5月 |
| 欧盟EMA | 初诊FLT3突变AML（联合化疗） | 2023年10月 |
| 日本PMDA | 初诊FLT3突变AML（联合化疗） | 2023年 |
| 中国NMPA | 暂未获批一线适应症 | 审批中 |
二、LACEWING研究——一线联合化疗的数据
LACEWING是一项全球III期临床试验，评估吉瑞替尼联合阿扎胞苷（AZA）对比阿扎胞苷单药，在初诊FLT3突变阳性且不适合强化疗的AML患者中的疗效。但该研究因中期分析未显示显著优势而提前终止。
不过，另一项III期研究（MORPHO）评估了吉瑞替尼作为移植后维持治疗的价值，这为一线使用打开了新的方向。
三、MORPHO研究——移植后维持治疗
MORPHO是一项全球随机、双盲、安慰剂对照III期试验，评估吉瑞替尼作为FLT3突变AML患者异基因造血干细胞移植后维持治疗的价值。
- 设计：FLT3突变AML患者在移植后随机接受吉瑞替尼（120mg/日）或安慰剂维持治疗2年
- 主要结果：吉瑞替尼组的无复发生存期（RFS）优于安慰剂组，尤其是在移植后可检测到MRD阳性的患者中获益更显著
- 临床意义：为FLT3突变AML患者提供了一条"诱导化疗→巩固→移植→吉瑞替尼维持"的完整治疗路径
基于MORPHO研究，FDA和EMA已批准吉瑞替尼用于移植后维持治疗。目前中国也正在审评这一适应症。
四、当前中国初诊FLT3突变AML的治疗标准
在吉瑞替尼一线适应症获批之前，中国初诊FLT3突变AML的标准治疗路径是：
标准一线路径：
① 诱导化疗（柔红霉素/伊达比星+阿糖胞苷"3+7"方案）
② 达到完全缓解 → 巩固化疗（大剂量阿糖胞苷）
③ 异基因造血干细胞移植（中高危患者首选）
④ 如FLT3突变阳性且适合移植，部分中心可能考虑米哚妥林联合化疗（中国尚未获批，需自费海外购药）
五、能否通过临床试验获取一线治疗？
对于经济条件有限且想在一线使用吉瑞替尼的患者，参与临床试验是一个可选途径。安斯泰来在中国正在开展吉瑞替尼一线治疗的相关临床试验。可通过以下方式查询就近的临床试验中心：
- 国家药品监督管理局"药物临床试验登记与信息公示平台"（www.chinadrugtrials.org.cn）
- ClinicalTrials.gov 国际临床试验注册平台
- 咨询主治医生，了解所在医院血液科是否有在研项目