曲美替尼不止治黑色素瘤！肺癌和甲状腺癌也能用

曲美替尼到底能治几种癌？

很多人以为曲美替尼只是"黑色素瘤的药"，这是个不小的误解。作为 MEK 抑制剂，曲美替尼需要和达拉非尼（BRAF 抑制剂）联用，而这对组合目前已经覆盖了至少四大类 BRAF V600 突变相关肿瘤。下面用问答形式把几个最常被问到的点讲清楚。

黑色素瘤之外，还批了哪些癌种？

除了最经典的 BRAF V600 突变黑色素瘤（晚期一线 + III 期术后辅助），达拉非尼+曲美替尼还获批用于：

• BRAF V600E 突变的晚期非小细胞肺癌（NSCLC）；
• BRAF V600E 突变的局部晚期或转移性甲状腺未分化癌（ATC）；
• 1 岁及以上 BRAF V600E 突变的儿童低级别胶质瘤（LGG）。

其中，儿童低级别胶质瘤是 2024 年 FDA 才批的新适应症，也是全球首个获批用于儿童低级别胶质瘤的 BRAF+MEK 双靶方案。不过需要说明的是，肺癌和甲状腺未分化癌这两个适应症在中国目前仍在推进中，国内正式获批的适应症主要还是黑色素瘤，临床使用需与医生充分沟通。

肺癌用双靶，效果到底怎么样？

BRAF V600E 突变在非小细胞肺癌里占比不高，大约只有 1%-2%，但一旦检出，达拉非尼+曲美替尼就是国内外指南一致推荐的一线方案。基于中国的注册临床研究数据，这个组合治疗 BRAF V600E 突变晚期 NSCLC 的客观缓解率（ORR）达到 75%，疾病控制率（DCR）95%，中位无进展生存期（PFS）14.6 个月。对于基线就有脑转移的患者，颅内客观缓解率也有 56%。2025 年更新的 CSCO 非小细胞肺癌诊疗指南，已把该方案列为 BRAF V600E 突变一线治疗的 I 级推荐。

甲状腺未分化癌，这个罕见癌种为什么也用它？

甲状腺未分化癌（ATC）是最凶险的甲状腺癌，约占所有甲状腺癌的 1%-2%，生长快、容易早期转移，过去几乎没有有效的靶向药。达拉非尼+曲美替尼是 FDA 批准的第一个针对 BRAF V600E 突变 ATC 的靶向方案。早期开放标签临床试验数据显示，在 23 例可评估患者中，57% 取得部分缓解、4% 取得完全缓解，其中 64% 的缓解患者肿瘤 6 个月以上没有明显生长。对于这个曾经"无药可用"的癌种，这个数字意义重大。

"一药多用"背后的逻辑是什么？

曲美替尼之所以能横跨这么多癌种，核心在于它针对的是 BRAF V600 这条"共享驱动突变"。不管是皮肤黑色素瘤、肺腺癌还是甲状腺癌，只要肿瘤的生长是同一个 BRAF V600 突变在驱动，那针对这条通路的双靶方案就都可能起效。这正是精准靶向治疗的逻辑：不看肿瘤长在哪个器官，而看它由哪个基因突变驱动。当然，前提永远是先做基因检测，确认突变阳性。