【用药】FDA批准首款口服斑秃疗法，巴瑞替尼

当地时间6月13日，美国FDA宣布批准礼来（Eli Lilly）和因塞特（INCY.US）联合开发的口服JAK抑制剂巴瑞替尼（英文商品名Olumiant）新适应症，用于治疗严重斑秃成人患者。值得一提的是，这是美国FDA批准用于治疗斑秃的首款系统性疗法。

斑秃，俗称“脱发”，是一种自身免疫性疾病，可发生于任何年龄、性别和种族的人群，但以青壮年多见。皮损表现为圆形或卵圆形非瘢痕性脱发，在斑秃边缘常可见“感叹号”样毛发。头发全部或几乎全部脱落，称为全秃。全身所有的毛发（包括体毛）都脱落，称为普秃。还可见匍行性脱发。病区皮肤除无毛发外，不存在其他异常。

此外，斑秃还是全球发病率第二高的脱发症状，全球大约有1.47亿患者，中国患者约有400万，且美国每年有超过30万人受该疾病困扰。

巴瑞替尼是一款每日口服一次的JAK抑制剂，在超过75个国家和地区获批用于治疗类风湿性关节炎，并且在超过50个国家和地区获批用于治疗中重度特应性皮炎。

据悉，巴瑞替尼的疗效和安全性在两项随机双盲，含安慰剂对照的临床试验中得到评估。参加这些试验的患者基线时至少50％的头发脱落超过6个月。

试验结果显示，接受治疗36周后，在两项临床试验中，大约三分之一接受剂量为4 mg的巴瑞替尼治疗的患者达到头皮毛发覆盖面积超过80％，而安慰剂组的数值分别为5.3％和2.6％。同时，约三分之一的患者达到眉毛或睫毛完全再生或者没有明显缺失的指标。

巴瑞替尼的安全性与之前公布的安全性数据一致，没有观察到新的安全性信号。低于2.6%患者因不良事件而停止治疗，大多数治疗相关不良事件为轻中度。最常报告的不良事件（≥5%）包括：上呼吸道感染、头痛、痤疮、尿路感染和肌肉相关血液标志物增加。

除了巴瑞替尼，辉瑞的JAK3/TEC抑制剂ritlecitinib，Concert Pharmaceuticals公司的JAK1/2抑制剂CTP-543，泽璟制药-U（688266.SH）的JAK抑制剂杰克替尼，和瑞石生物的JAK1抑制剂SHR0302也都已经在临床试验中获得积极结果，并且处于后期临床开发阶段。