今年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的46款癌症新药、新疗法，为广大癌症患者带来了更为重要的新希望和新选择！
本文对46款癌症新药和新疗法按病种分类进行了汇总和盘点，以方便癌症患者查询治疗信息，略尽一份绵薄之力（数据统计日期截至2023年12月28日）。
2023年1月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Elacestrant（Orserdu），用于至少接受过1线内分泌治疗后出现疾病进展的雌激素受体阳性、HER2阴性、ESR1突变的晚期或转移性乳腺癌的绝经后女性或成年男性患者。2023年2月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Trodelvy（Sacituzumab Govitecan-hziy），用于治疗不可切除的局部晚期或转移性激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌成年患者，要求这些患者在转移后接受过内分泌治疗和至少2种其他全身性治疗。2023年11月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Capivasertib（Truqap）和氟维司群（Faslodex）联用，用于治疗具有PIK3CA、AKT1或PTEN基因突变的激素受体阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者，要求患者需在转移情况下至少接受过1种内分泌方案治疗后疾病进展，或在辅助治疗完成后的12个月内疾病出现复发。
2023年1月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pembrolizumab（Keytruda），作为IB期、II期或IIIA期非小细胞肺癌患者的辅助疗法，在切除术和含铂化疗后使用。2023年8月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pralsetinib（Gavreto），用于RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者。2023年10月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Encorafenib（Braftovi）和Binimetinib（Mektovi）联用，用于具有BRAF V600E突变的转移性非小细胞肺癌成年患者，该突变需通过FDA批准的检测方法检出。2023年10月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pembrolizumab（Keytruda）联合含铂化疗，用于可手术切除的非小细胞肺癌患者的新辅助治疗。2023年11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Repotrectinib（Augtyro），用于治疗局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌患者。2023年1月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Zanubrutinib（Brukinsa），用于慢性淋巴细胞白血病或小淋巴细胞淋巴瘤成年患者。
2023年1月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pirtobrutinib（Jaypirca），用于复发或难治性套细胞淋巴瘤成年患者，要求患者至少接受过2种全身治疗，包括1种BTK抑制剂。2023年3月7日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Nelarabine（Arranon）注射液，用于T细胞急性淋巴细胞白血病和T细胞淋巴母细胞淋巴瘤患者。2023年4月17日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准新型异体脐带血干细胞疗法Omidubicel-onlv（Omisirge），用于12岁及以上的血液系统肿瘤患者，患者计划在在接受清髓性预处理方案（放疗或化疗等治疗）后进行脐带血移植。2023年4月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Polatuzumab Vedotin-piiq（Polivy）与利妥昔单抗＋环磷酰胺、多柔比星、泼尼松联用，一线治疗弥漫性大B细胞淋巴瘤患者。2023年5月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Avapritinib（Ayvakit），作为惰性系统性肥大细胞增多症成年患者的治疗选择。2023年6月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准加速Glofitamab-gxbm（Columvi），用于复发/难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤非特指型或由滤泡性淋巴瘤引起的大B细胞淋巴瘤成年患者，要求患者既往至少接受过2线全身治疗。2023年6月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Blinatumomab（Blincyto），用于CD19阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病成人和儿童患者，这些患者首次或第二次病情完全缓解并且微小残留病灶（MRD）至少为0.1%。2023年7月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Quizartinib（Vanflyta）联合标准的阿糖胞苷和蒽环类药物诱导治疗和阿糖胞苷巩固治疗，以及作为巩固化疗后的维持单药治疗，用于新诊断的FLT 3-ITD内部串联重复型急性髓系白血病成年患者。2023年8月10日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Talquetamab-tgvs（Talvey），用于治疗既往接受过至少4线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。2023年8月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Elranatamab-bcmm（Elrexfio），用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤成年患者，要求患者既往接受过至少4线治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38抗体）。2023年8月28日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准luspatercept-aamt（Reblozyl），用于治疗患有极低至中危骨髓增生异常综合征且可能需要定期红细胞输注的成年患者，这些患者此前未使用过红细胞生成刺激剂。2023年9月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Motixafortide（Aphexda）与Filgrastim（G-CSF，粒细胞集落刺激因子）联用，以促使多发性骨髓瘤患者的造血干细胞进入外周血，供采集并进行自体移植治疗。2023年9月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Momelotinib（Ojjaara），用于治疗患有贫血的中度或高风险骨髓纤维化成年患者，包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化。2023年9月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Bosulif，用于治疗1岁或以上新诊断的或对先前治疗耐药或不耐受的慢性期Ph+慢性粒细胞白血病儿童患者。2023年10月24日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ivosidenib（Tibsovo），用于具有IDH1突变的复发或难治性骨髓增生异常综合症成年患者，患者需经过FDA批准的检测方法来确认IDH1突变。2023年2月9日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Dostarlimab（Jemperli），用于治疗携带错配修复缺陷（dMMR）的复发性或晚期子宫内膜癌成年患者，患者需要在接受含铂化疗方案之前或之后疾病出现进展并且不适合进行根治性手术或放疗。2023年4月3日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Enfortumab Vedotin-ejfv（Padcev）和Pembrolizumab（Keytruda）联用，用于不适合接受含顺铂方案化疗的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。2023年5月30日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Flotufolastat F 18注射剂（Posluma），用于怀疑有转移的前列腺癌患者的PET扫描，这些患者可能是初步明确治疗的候选者或根据血清前列腺特异性抗原（PSA）水平升高而怀疑复发。2023年5月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Olaparib（Lynparza）与阿比特龙（abiraterone）、泼尼松（prednisone）联用，用于治疗具有BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。2023年6月20日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Talazoparib（Talzenna）与恩扎卢胺（Xtandi）联用，用于具有HRR基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。2023年7月31日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Dostarlimab-gxly（Jemperli）与化疗（卡铂和紫杉醇）联用，之后将Dostarlimab作为单一疗法，用于治疗错配修复缺陷（dMMR）或微卫星不稳定性高（MSI-H）的原发性晚期或复发性子宫内膜癌成年患者。2023年8月11日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Niraparib和醋酸阿比特龙（Akeega）与泼尼松（Prednisone）联用，用于治疗患有有害或疑似有害BRCA阳性、转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成年患者。2023年11月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准恩扎卢胺（Xtandi），用于治疗具有高生化复发风险、非转移性去势敏感型前列腺癌（nmCSPC）患者。2023年12月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Enfortumab vedotin-ejfv（Padcev）联合Pembrolizumab（Keytruda），用于治疗局部晚期或转移性尿路上皮癌患者。2023年12月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Belzutifan（Welireg），用于治疗晚期肾细胞癌患者，患者在接受PD-1抑制剂、PD-L1抑制剂或VEGF-TKI抑制剂治疗后疾病进展。2023年1月19日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Tucatinib（Tukysa）与曲妥珠单抗（Trastuzumab）联用，用于治疗RAS野生型、HER2阳性不可切除或转移性结直肠癌患者，这些患者在接受氟嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗方案治疗后疾病进展。2023年8月2日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Trifluridine/Tipiracil（Lonsurf）与贝伐珠单抗（Bevacizumab）联用，用于转移性结直肠癌患者，要求患者既往接受过以下治疗：氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗；VEGF抑制剂；如果患者为RAS野生型疾病，则需要接受过EGFR抑制剂治疗。2023年11月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pembrolizumab（Keytruda）与吉西他滨和顺铂联用，用于治疗局部晚期不可切除或转移性胆道癌患者。2023年11月8日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Fruquintinib（Fruzaqla；HMPL-013），用于转移性结直肠癌成年患者，要求患者既往接受过以下治疗：氟尿嘧啶、奥沙利铂和伊立替康为基础的化疗；VEGF抑制剂；如果患者为RAS野生型疾病，则需要接受过EGFR抑制剂治疗。2023年11月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pembrolizumab（Keytruda）与含氟嘧啶和铂类化疗联用，用于局部晚期不可切除或转移性胃或胃食管交界处（GEJ）腺癌成年患者的一线治疗。2023年3月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Dabrafenib（Tafinlar）与Trametinib（Mekinist）联用，用于治疗1岁及以上具有BRAF V600E基因突变且需要接受全身治疗的低级别胶质瘤儿童患者。2023年3月22日，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准Retifanlimab-dlwr（Zynyz），用于治疗转移性或复发性局部晚期默克尔细胞癌成年患者。2023年3月29日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Pembrolizumab（Keytruda），用于治疗经FDA批准的检测方法确定的不可切除或转移性微卫星不稳定性高的（MSI-H）或错配基因修复缺陷型（MSI-H/dMMR）实体瘤患者，患者在接受先前治疗后疾病进展且没有满意的替代治疗方案。2023年8月14日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Hepzato Kit（美法仑/肝定向传递系统），用于定向治疗肝脏转移性葡萄膜黑色素瘤，这是一种针对肝脏的治疗，适用于转移性葡萄膜黑色素瘤成年患者，这些患者患有不可切除的肝转移，没有肝外疾病，或肝外疾病仅限于骨、淋巴结、皮下组织或肺，可进行手术切除或放疗。2023年10月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Nivolumab（Opdivo），用于12岁及以上完全切除的IIB或IIC期黑色素瘤患者的辅助治疗。2023年10月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Toripalimab-tpzi（Loqtorzi）与顺铂和吉西他滨联用，用于转移性或复发性局部晚期鼻咽癌成年患者的一线治疗，以及作为单药疗法，用于复发性、不可手术切除或转移性鼻咽癌成年患者，患者在接受以顺铂为基础的化疗后疾病进展。2023年12月13日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Eflornithine（WILFIN），用于降低成人和儿童高危神经母细胞瘤患者的复发风险，这些患者对既往的多药、多模式治疗（包括抗GD2免疫治疗）至少有部分反应。
来源：
[1]https://www.targetedonc.com/view/a-year-of-triumphs-in-oncology-2023-fda-approvals
[2]https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/resources-information-approved-drugs
