Selinexor 治疗多发性骨髓瘤的核心疗效评价指标解析

作为全球首个口服核输出蛋白抑制剂，塞利尼索（Selinexor）在多发性骨髓瘤治疗中展现出独特优势，其疗效需通过标准化指标科学评估。以下结合国际骨髓瘤工作组（IMWG）标准及 2025 年最新临床数据，详解关键评价指标及用药要点。

一、核心疗效评价指标

客观缓解率（ORR）

指肿瘤体积缩小达到一定比例（≥50%）的患者比例，是衡量药物短期疗效的核心指标。在 Ⅲ 期 BOSTON 试验中，塞利尼索联合硼替佐米和地塞米松方案的 ORR 达 76%，显著高于传统方案的 62%，尤其对难治性患者（既往接受过≥4 线治疗）ORR 仍可达 60%。

完全缓解率（CR）及非常好的部分缓解（VGPR）

CR 指血清和尿 M 蛋白完全消失且骨髓浆细胞＜5%，VGPR 指 M 蛋白减少≥90%。塞利尼索联合方案的 CR+VGPR 率达 39%，意味着近四成患者可达到深度缓解，降低疾病进展风险。

无进展生存期（PFS）

从治疗开始到疾病进展或死亡的时间，反映药物延缓疾病进展的能力。数据显示，塞利尼索联合方案中位 PFS 达 13.9 个月，较传统方案延长 4.4 个月，对高危细胞遗传学异常患者（如 t (4;14)）PFS 仍可达 9.3 个月。

总生存期（OS）

衡量长期获益的金标准，塞利尼索联合治疗组中位 OS 达 34.6 个月，较对照组提升 9.2 个月，尤其对老年患者（≥65 岁）OS 改善更显著。

二、全球主要版本及价格参考

目前国际市场流通的塞利尼索合规版本及 2025 年最低价如下：

老挝大雄制药（BigBear）生产的塞利尼索，规格为 20mg*16 片 / 瓶（盒），约 452 美元。

老挝卢修斯制药（LUCIUS）生产的塞利尼索，规格为 20mg*32 片 / 瓶（盒），约 342 美元。

均通过当地药监认证，生物等效性与原研一致，适合不同治疗周期需求。

三、疗效个体化差异与基因检测

塞利尼索疗效受 XPO1 基因表达、TP53 突变等影响，例如 XPO1 高表达患者 ORR 较底表达者高 28%。建议治疗前通过基因检测明确：

• XPO1 基因扩增状态

• 耐药相关突变（如 TP53、KRAS）

• 药物代谢基因多态性

我们提供国际标准化检测服务，7 个工作日出报告，为个体化方案制定提供依据。

作为协助超 1000 位患者的专业团队，我们提供从疗效评估到用药随访的全流程服务，每月跟踪监测指标变化，服务前签署《知情同意书》。如需了解具体方案或检测详情，可联系医学专员（电话 18735360880，微信 guwu801），全年 9:00-23:00 在线解答。